"Livet har endast mening i kampen."
"Triumf eller förlust ligger i gudarnas händer..."
"Så låt oss lovsjunga kampen!"
En swahilisk krigssång
LORENZOS OLJA
COMORERNA Östafrika, juli 1983
Omouri, vad gör du?
Vilken hand, Lorenzo?
Den är superb.
- Till dig. - Då är den ännu finare.
En apelsin.
Två apelsiner.
En ananas.
Det här är mamma. Alla hennes systrar är rödhåriga.
De kallar hårfärgen för "Murphy".
Detta är papā. Han är italiensk. Han vill tillbaka dit
för tomaterna i Amerika smakar som papp.
Men Världsbanken vill ha honom tillbaka i Washington.
Och vad är detta?
Det är jag - Lorenzo Michael Murphy Odone.
Men varför målar du allt detta på en drake?
Så Omouri inte glömmer hur vi ser ut.
Vilken fin avskedspresent.
Omouri!
Vilken hand?
Omouri, var redo.
WASHINGTON, DC
Här är han, världens duktigaste pojke.
Tre månader senare
- Hej mamma. - Vad är detta?
- Det är en bild. - Kära nån, då.
- Och här är Comorerna. - Naturligtvis.
- Mrs Odone, kan vi prata? - Mycket skickligt, hjärtat.
- Och Jupiter. - Jupiter bredvid Comorerna?
- Jag kommer strax. - Okej, mamma.
- Har Lorenzo problem hemma? - Inte vad jag vet. Hurså?
Han kastade färg omkring sig idag. Blev sjövild och förstörde andras bilder.
- Han blev väl provocerad. - Nej, det kom ur det blå.
Han brukar vara jättefin.
- Älskling, retade de dig? - Nej.
- Tog de dina färger? - Nej.
- Hur störde de dig? - De bara gjorde det.
- Med att göra vad? - Saker.
- Vad då för saker? - Saker som störde mig.
- Mrs Odone. - Inte igen?
Jo, och idag var det mycket värre.
Mrs Odone, har ni problem hemma?
Varför tror ni problemen är hemma?
För det finns inget här som förklarar hans beteende. Det är stört.
Han framstår som hyperaktiv.
- Men repeterar de inte i oändlighet? - De persevererar, ja.
Lorenzos lekar har alltid struktur: en början, mitt och ett slut.
Han har lärt sig tre språk. Hur kan han vara hyperaktiv?
Det är svårt att acceptera att ett begåvat barn även kan vara stört.
Lorenzo behöver hänvisas för kartläggning.
- Vad betyder det? - Varför?
För ett individuellt åtgärdsprogram.
Lorenzo behöver särskild undervisning.
Behöver vår son särskild undervisning får han den hemma.
Och sedan började det snöa och han värmde mina händer.
Nej, sedan visade han foton på frun och barnen.
- Den gamla valsen. - Åh, Deirdre.
Hade jag vetat att jag skulle vänta på honom i tio år,
- hade jag låtit dig ta notan. - Det gjorde jag.
Det gjorde du inte alls.
Lorenzo ramlade av cykeln och blöder jättemycket.
Duktig pojke.
Så modig du är.
Det här klarar du bra.
Du kommer att bli som ny.
Det är juldagen, vet ni.
Över hela landet provåker små pojkar sina nya cyklar.
Du, hjälten. Du kan säga åt dina föräldrar att slappna av.
Hur kommer det annars att gå när du spelar för Redskins?
EEG är normalt, och även skallröntgen och datortomografin.
Jag vet inte vad jag kan säga. Pojken är neurologiskt intakt.
Vi tillbringade tre år i Östafrika.
- På Comorerna. - Vi undrar...
Ja, han kanske har fått en sällsynt slags parasit.
Det är möjligt.
Lorenzo, vad gör du?
Lorenzo!
H järtat? Kan du höra mamma?
Det kan vara en svårighet med förmedlingen av ljud.
Visst hör öronen, men hjärnan har svårt att lyssna.
Så detta betyder att något påverkar hans hjärna.
Men vad? En tumör? Multipel skleros?
Det kan vara en av en mängd problem.
WASHINGTONS BARNSJUKHUS
Påskhelgen 1984
Hör på, min vän. Jag skulle vilja att du stannar på sjukhuset i tre dagar.
Dina föräldrar kan också komma.
Vi ska göra några prover och gå till botten med det här.
Hör du ljudet?
Håll ögonen på den punkten, så hjälper du mig.
Bra. Blunda nu.
Fortsätt att blunda, vännen. Håll stilla.
Naturligtvis firades påskhögtider långt innan Jesusbarnet föddes.
I hedniska tider markerade de vårens ankomst.
Ägget berättar att jorden ska återfödas precis som en liten kyckling.
- Jag förstår. - Mrs Odone. Mr Odone.
Dr Judalon kan se er nu.
Hej Lorenzo, vill du mata guldfiskarna?
Det går bra, hjärtat. Gå du.
Vi kommer tillbaka om ett par minuter. Gå du.
Den här vägen.
Slå er ner.
Vi behöver verkligen inte lyssna på det där, eller hur?
Alltså...
Snälla doktorn, utan omsvep.
Det finns en grupp sjukdomar. Mycket sällsynt.
Leukodystrofierna.
Lorenzo har en av dem. Den heter ALD.
ALD är ett medfött ämnesomsättningsfel som orsakar att hjärnan urartar.
Den påverkar bara pojkar, vanligen i åldrarna fem till tio.
Förloppet är skoningslöst. Slutet är oundvikligt.
Alla pojkar med ALD dör, normalt inom två år efter diagnos.
Och det finns inga undantag?
Jag är hemskt ledsen.
- Är ni absolut säker? - Ja.
Lorenzo visar kardinalsymtomet:
abnormt höga fettnivåer i blodet, av vissa långkedjade mättade fetter.
Dessa fetter förstör hans hjärna?
Men hur?
Det finns en enzym som borde omsätta dessa fetter,
men hos ALD pojkar är den defektiv.
Så de samlas i nerverna, ungefär som fettanhopningar i artärer.
Och... på något vis,
smälter detta den vita hjärnsubstansen.
"Smälter på något vis"? Kan ni vara mer exakt?
Tja, för att vara ärlig, är vi osäkra på hur det går till.
- Vet ni vad myelin är? - Nej.
Myelin är fettskidan som insulerar nerverna.
Ungefär som plasten runt elektriska sladdar.
Utan den kan inte nerverna leda impulser.
ALD skalar av myelinet. Fräter bort den, så att säga.
Detta orsakar hjärnan att förstöras och kroppen förlorar sina funktioner.
Men visst måste någon, någonstans, arbeta på detta?
- Vi skulle åka vart som helst. - Ja.
För tio år sedan var sjukdomen inte ens identifierad.
Vi försöker fortfarande komma underfund med den.
Jag vill ge er hopp, men...
Då finns det absolut ingen behandling?
Normalt försöker vi vara konstruktiva i det här läget.
Koncentrera oss på vad som kan göras.
Men i detta fall...
När vi kommer hem, kan vi läsa en saga?
Javisst, min älskling.
Nu går vi hem.
Adrenoleukodystrofi: Klinisk och patologisk studie av 17 fall
Hyperaktiv, ouppmärksam i 2 månader, ökande inbundenhet, mutism,
ostadig gång efter 4 månader; synbortfall och förlamning efter 6;
blind, döv, dekortikal position efter 8 månader, avliden efter 9.
Lynnig, inbunden... anfall efter 18 månader,
dålig syn (kortikal blindhet), svag optisk atrofi
grav demens... ostadig gång
avliden
blind efter 20 månader; avliden efter 24 månader
koordination saknas... grav demens efter 9 månader... optisk atrofi
mental regression... dysfagi... stum
quadriplegi
anfall
spastisk
blind
döv
stum
koma
död
Mr Odone? Jag har Dr Judalon på trean.
- Bra. Koppla in honom. - De väntar på dig på mötet.
Det är bra. Tack.
- Hallå? - Augusto?
Jag har just pratat med Gus Nikolais,
en professor i neurologi vid Institutet för barnsjuk domar.
Om det finns en "världsexpert" på leukodystrofier, så är det Nikolais.
- Bra. - Jag vill inte ge falska förhoppningar,
men han arbetar på en prövningsplan by ggd på diet.
Underbart.
Jordnötssmör, mörkt kött, ost.
Frukt med skal, spenat, olivolja. Detta är nyttig mat.
Ja, men de innehåller mycket långkedjade mättade fetter.
Jag förstår fortfarande inte varför de är så skadliga för Lorenzo.
- Varför är de så destruktiva? - Hur kan spenat göra någon skillnad?
Människan behöver dessa fetter för att skapa celler,
och överskottet förbränner vi. Det är det vanliga, förstås.
Men hos en ALD pojke bryts mättade fetter inte ner,
och de byggs upp i hjärnan.
Och denna uppbyggnad förstör det skyddande myelinet.
Precis. Och just nu vet vi inte varför det är så.
Men vi tror att om vi håller mättade fetter ur dieten,
hindrar vi dem att samlas i hjärnan.
Och om det går?
Det går inte att reparera neurologisk skada.
Allt vi kan hoppas på är att dämma upp floden av symtom.
Men det kanske är en tröst att veta ni hjälper oss
förstå biokemin hos denna skoningslösa sjukdom.
Kan Lorenzo gå med i vår prövning?
Jag antar det.
Bra. Då skickar jag er vidare till vår dietist,
och under tiden borde vi arrangera en genetisk utredning.
Dr Nikolais, det är inte troligt att vi får ett barn till.
Nej, men era systrar och deras döttrar kan vara anlagsbärare.
- Vi måste testa dem. - Bara min familj? Och hans?
Nej, nej. ALD förs vidare endast genom modern.
Jag trodde ni förstod allt detta.
Vi visste det var medfött, men...
vi antog att det betydde en kombination av våra gener.
Det är sant för andra nedärvda sjukdomar,
men ALD är bunden till moderns kromosomer.
Förlåt?
Säger ni att Lorenzo fick det här direkt från mig?
I den betydelsen att ALD är könsbestämd, ja.
Den går från moder till son.
- Och hur fick jag den? - Kvinnan får den från sin mor.
Och om jag har ärvt defekten, varför har inte jag sjukdomen?
Kvinnan är bara bäraren, inget annat.
Men vid varje graviditet finns en 50-procentig risk för defekt.
Och när det händer...
Det är den grymmaste sortens genetiska lotteri.
- Lotteri? - Ett klumpigt ord.
Jag använder det för dess slumpmässighet, förstår ni.
Ingen bär någon skuld.
Om Michaelas mamma hade det här,
och hennes mormor,
varför hade vi ingen förvarning?
Om ni söker tillbaka i familjeträdet, så...
Men kom ihåg att för en kort tid sedan hade sjukdomen inte ens ett namn.
Mrs Odone, ni har nog att stå ut med utan...
Ni har inget att känna er skyldig för.
Tack.
Det är inte en bra idé.
Alltså vill hon inte att jag ska komma. Mamma då? Hon är packad och klar.
Kenise, Michaela vill inte ha någon här.
Fader Killian, då? Han kan komma.
Absolut inte. Hon går inte ens i mässan nu.
- Deirdre, vad står på därborta? - Fråga inte, okej?
Nej. Vad gör de på Lorenzos födelsedag?
- Jag ringer. Hej. - Nej. Deirdre.
Detta är fel. Mer än nånsin behöver hon sin familj här.
Hon vill inte ha nån här. Hon är för arg.
Vi har inte tid att vara arga.
Men föreställ dig hennes börda.
Hon behöver inte bära bördan ensam.
Hon känner sig ensam och utsatt, Som om Gud hade pekat ut henne.
- Å, Deirdre. - Ja. Kenise är en bärare med två flickor.
Jag är en bärare utan barn, och Mariah har en pojke men är inte en bärare.
Så bara Michaela har detta över sig.
- Det här hände inte bara Michaela. - Klart. Men du har redan två barn.
Jag ska ordna något ännu godare:
God frukt för en stor pojke och i fem olika färger.
Hon väntade så länge på ett barn. Hon kommer inte att få ett annat.
29 maj 1984
Lorenzos sjätte födelsedag
Francesco! Cristina!
Mamma hälsar.
Det här är till Lorenzo. Som vi har saknat dig.
Francesco och jag var så otåliga att komma hit.
Papā, hur mår Lorenzo?
Idag mår han bra. Tack och lov.
Lyssna... Michaela lider svårt.
Hon kanske är kall gentemot er.
Titta på er båda. Ni blir allt stiligare.
- Cristina. - Michaela.
- Hur mår du? - Jag mår bra.
Att ni kommit så långt för vår Lorenzo. Tack.
- Det är underbart att vara här. - Kom med mig.
- Hur har ni det? - Bra.
Det är vackert här.
Allihop! Här är Lorenzos syster och bror hela vägen från Rom.
Jag förstår inte detta.
Lorenzos mättade fetter har ökats.
Vi utesluter dem från hans diet, men i hans blod ökar de.
Om dessa långkedjade mättade fetter förstör hans hjärna,
då borde vi väl avbryta dieten.
Mr Odone, ha tålamod.
Er son har bara hållit dieten i sex veckor. Vänta tills prövningen är över.
Vad händer med de andra pojkarna? Vilka resultat kan ni se hos dem?
Liksom Lorenzo, är de på ett för tidigt stadium.
Utredningen tar sex månader.
Den kommer att utvisa vad vi redan vet,
att undvika äppelskal och pizza har ingen effekt på denna brutala sjukdom.
Snälla doktorn, finns det någon som söker en avgörande behandling?
Ni dömmer för snabbt. Fransmännen har prövat benmärgstransplantation,
och i Boston ska vi just nu pröva immunsuppression.
- Varför har ingen berättat det? - Transplantationerna var katastrofala
och immunsuppression är i högsta grad experimentell.
Prövningen har begränsats till sex pojkar,
alla mer angripna än er son.
För guds skull. Hur angripen måste han vara?
Det är en skola, Lorenzo, precis som andra skolor.
- Full av läkare? - Ja. Några av de smartaste i Amerika.
- Vilken färg är korset? - Rött.
Alldeles rätt. Det är rött.
Jag ska prata med dina föräldrar. Leah kommer att ta ditt blodtryck.
Jag är snart tillbaka.
Nu sätter jag den här runt armen.
Du måste ha gjort det här förut?
Det är viktigt att ni båda vet exakt vad som kommer att hända.
Cyklofosfider är inga lättviktare. De är cellgifter.
Vi kommer att hämma hans immunsystem. Det innebär en högrisk.
Vi måste skriva in honom på minst tre veckor.
Lorenzo går fortfarande, han pratar och kommunicerar.
Allt det kan komma att förändras.
Nu när ni vet allt detta, vill ni ändå fortsätta?
Med de alternativ vi har, ja.
En månad senare
JAG LÅTER MÄNNISKOR GÅ FÖRE
Lärarkåren är mycket tacksam att Lorenzo ställer upp för oss.
Mina damer och herrar, detta är Lorenzo Odone, som jag har berättat om.
Nu, unge herr Odone, får du komma med mig.
Du har blivit så stor.
Nu kommer jag att lyfta upp dig så vi alla kan se dig, okej?
Bravo.
Tio veckor efter diagnostik kan vi se hemiopsi
med tillfällig horisontell nystagmus.
Pupillens ljusreflex är fortfarande intakt,
och ännu syns ingen optisk atrofi.
Däremot syns tidiga tecken på att nackloben är inblandad.
Varför är alla människorna här?
- Förlåt, Lorenzo? - Varför är alla människorna här?
Han frågar varför alla människorna är här.
Jo, de är läkare
och de vill lära sig hur man hjälper andra pojkar framöver.
Andra pojkar med det onda?
Ja, älskling.
Tack, Lorenzo.
Gällande talförmågans granskning söker vi i båda ändar av patologin:
centralt efter dysfasi, och periferalt efter dysartri.
Nu Lorenzo, skulle jag vilja att du går en sväng med mig.
Bravo.
Just så. Håll mina händer.
Just så.
För två månader var motoriken obetydligt påverkad. Notera nu den typiska gången.
Den beror på hyperreflexi, men förvärras av en ökande pares.
Du är jätteduktig. Fortsätt bara.
Bara om du slutar prata så där.
Hallå, Mr Odone. Uttalar jag det rätt?
- Odone. - Odone? Förlåt.
Ellard Muscatine. Jag är med Stiftelsen för ALD.
Vi har hört om din pojke Lorenzo, Och vi skulle vilja hjälpa till.
Är ni en doktor?
Icke. Jag är en maskinist från Allequippa, men jag är en ALD förälder.
Vi är inne på andra ronden, så jag vet precis vad ni går igenom.
Min fru Loretta och jag sköter stiftelen.
Vi har rådgivning, föreläsningar, finansierar undersökningar.
Vi har 500 medlemsfamiljer, inte bara i USA,
men i Portugal, Israel, Japan och Australien.
Och vi blir fler hela tiden.
Vi vill att ni och Mrs Odone ska veta att ni inte är ensamma.
ALD FAMILJEKONFERENS Juli 1984
Hej. Ellard Muscatine. Välkomna till konferensen.
- Augusto Odone. - Michaela.
Trevligt att träffas. Kom in.
Det här är min fru Loretta, Det här är familjen Odone.
Jättekul. Jag är så glad att ni kunde komma.
Jag tror det handlar om ett förnekande.
Vi vill inte säga att något är fel. Vi är starka och ska klara av allt.
Men detta är rätt plats och rätt tid att släppa loss alla känslor,
att rasera alla murar,
och att öppna upp och säga vad ni egentligen känner.
Det är svårt att förstå hur det kan bli värre.
Men det blir det.
Något som ingen vill prata om är vad som händer,
eller inte händer, i sovrummet.
Ett helt år kunde vi inte röra varandra.
Min man stod vid min sida till slutet, men det är ett eldsprov för karlarna.
- De svaga sticker med en gång. - De starka går också ifrån.
Min kille gav inte upp när vår äldsta blev sjuk. Sedan testade vi lille Jake.
Arlen ville ha många pojkar, ett helt fotbollslag.
Och det kommer han att få, med nån annan.
Vi skulle vilja tacka föräldrarna
som gav så generöst till fonden för prövningen av immunsuppression.
Läkarna har berättat att provet starkt har bidragit
till vår insikt om ALD.
Betty och Tom Knowles, 250 dollar till minne av Corey.
Dr och Mrs Liebowitz, 500 dollar till minne av Joel.
Mr och Mrs Higgins, 1000 dollar till minne av Adrian och Julian.
26 människor har skickat recept till nyhetsbrevet.
Nu behöver vi idéer för mellanmål och goda frukostar.
Kom ihåg att alla recept ska ha låg fetthalt
och använda ingredienser som institutets diet tillåter.
- Ursäkta mig. - Ja?
Vår son har följt den här dieten,
men nivåerna på de mättade C24 och C26 har ökats under två månader.
Det är precis vad som har hänt Jaybird.
Jaha, så innan vi pratar om att ge ut kokböcker,
borde vi ifrågasätta om dieten alls fungerar.
- Eller hur? - Förbaskat rätt.
Så här går inte vi tillväga.
Men det finns två familjer här med denna paradox. Det kanske finns fler.
Kan vi inte ta upp det till diskussion?
- Min pojkes nivåer har ökat. - Nu finns det tre familjer.
Så vi kanske skulle... Kan vi ha handuppräckning?
Så kan vi se hur många familjer som finns.
Ni förstår inte. Det är en formell pilotstudie som måste löpa i sex månader.
Vi är inte vetenskapsmän. Vi kan inte tolka försöken.
Det är läkarnas uppgift.
Kom igen, Ellard. Bara en handuppräckning.
Nej, det vore vilseledande.
Medicinare skulle kalla sån bevisföring anekdotisk.
- Hur kan en handuppräckning skada? - Den vore betydelselös.
- Ursäkta mig. Får jag säga något? - Visst.
Det enda sätt läkare når resultat är med prövningsplaner
och provtagningar inom en viss kontrollgrupp.
Inom en viss tidsperiod. De måste vara försiktiga.
Kliniska prövningar måste klara en mängd granskningar.
Det är så medicinsk forskning fungerar.
Det är enda sättet vetenskapare kan få den information de behöver.
Våra barn står alltså i den medicinska forskningens tjänst.
Så dumt av mig. Jag trodde alltid
att medicinsk forskning stod i tjänst till de sjuka.
Ja. Tack.
Nu tycker jag vi återgår till dagordningen.
Varför? Så vi kan rädda våra äktenskap och lära oss att sörja?
Men barnen? Ingen här diskuterar barnen.
Tack.
Om Mary inte har något ytterligare, vill jag presentera Dr Chapel
som ska tala om magslangen och sugapparaten.
Kan jag be att vi hälsar honom hjärtligt välkommen?
Tack, ordförande. Tack, Ellard. Mina damer och herrar...
Augusti 1984
- Håll min hand. - Ja, hjärtat.
- Vill ha saga. - Vilken saga då, hjärtat?
La notte di San Lorenzo.
San Lorenzo, som är...?
Mitt skyddshelgon.
Och helgonet för pappas by.
Just det. Och vad hände honom?
Han var i Rom.
Och... Jag glömde.
Jo, för många år sedan
sa de elaka männen till honom "Ge oss kyrkans alla rikedomar."
Och Lorenzo kommer med tiggarna och de sjuka
- och han säger... - "Här är våra rikedomar."
Ja.
- Bravo, Lorenzo. - Du kan så fint, hjärtat. Så duktigt.
Och ikväll, 10 augusti, är...
Stjärnskottens kväll.
Då allt kan hända.
När vi först åkte till Comorerna, vad gjorde vi då?
- Vi lärde känna landet. - Ja.
Vi studerade. Vi lärde oss språket, tillgångarna, dess lagar.
Vi studerade.
Vi borde behandla Lorenzos sjukdom som ett annat land.
- Jag förstår inte riktigt analogin. - Nej visst.
- ALD har många dimensioner, visst? - Ja.
För att förstå den, måste vi behärska genetik, biokemi,
mikrobiologi, neurologi, ologi-ogier.
Augusto, vi har inte tid att läsa medicin.
Michaela, läkarna förstår inte. De fumlar i mörkret.
De har Lorenzo på en ner-och-uppvänd diet.
Och den förbannade immunsuppressionen är brutal och meningslös.
Vi borde inte ha utlämnat honom med sådan blind tillit.
Han borde inte lida för vår okunnighet.
Vi tar ansvaret. Vi läser lite.
Och vi informerar oss själva.
Men... att förlora den tid då han fortfarande kan prata med oss...
Ja, jag vet. Men han förväntar sig det av oss.
MEDICINSKA FORSKNINGSRÅDEN Bethesda
BIOKEMI
September 1984 Fem månader efter diagnos
Jag vill att Lorenzo slutar med dieten.
Han har ätit papp i 19 veckor, och vad är resultaten?
- Och äta vad? - Vanlig mat. Sånt barn tycker om.
Full av de långkedjade fetter vi vet förstör hans myelin?
Se här. Med dieten höjs fetterna i hans blod.
- Jag vet Michaela. - Det är obegripligt.
Men vi kan inte tillräckligt mycket.
Vi har inte tillräckligt med fakta.
Här, Michaela, Låt mig visa dig något.
Se här.
- En köksvask? - Ja, ja. Lilla köksvasken.
Sådär. Här är kranen.
Och här är vasken och avloppet.
Alltså. Långkedjade mättade fetter finns i maten vi äter.
- Än sen? - Och kroppen producerar,
eller tillverkar, precis likadana fettsyror.
- Biosyntes. - Biosyntes.
Normalt sett är de inte skadliga,
för enzymet gör sig av med överskottet.
Men hos Lorenzo är enzymet genetiskt ofullkomligt.
Hans avlopp är blockerat, visst?
Ja.
Vi vet att de långkedjade mättade fetterna består av kolatomer.
C2, 4, 6, 8 - hela vägen längs kedjan.
Men hos Lorenzo har de mättade C24 och C26
höjts till fyra gånger det normala värdet.
Här är alltså den lilla paradoxen, mysteriet.
Varför, när vi minskar intaget av mättade fetter,
påverkas nivån i vår vask med att gå upp?
Logiskt sett borde vi alltså avbryta hans diet.
Men, Michaela,
det är också logiskt att behålla den.
Därför att vi inte får göra vad läkarna gjorde.
Vi får inte åtgärda utan kunskap.
Varför, när vi vrider åt kranen, fortsätter nivån i vår vask att höjas?
Jag gifte mig med en rörmokare.
Du gifte dig med en enkel man, som frågar enkla frågor, det är allt.
Här, Michaela. Mat för hjärnan.
- Ät nu. - Tack.
Oktober 1984
MEDICINSKT SAMLINGSINDEX
Långkedjad fettsyremanipulation hos råttor
Långkedjad fettsyremanipulation
manipulation hos råttor
Polska råttor. Jag tror jag har en förklaring på paradoxen.
Lorenzo, pussa din smarta mamma.
Polska råttor med fettupplagringssjukdom. Låt mig använda köksvasken.
Här är kranen för det vi äter.
Och här är vår kran för biosyntesen.
Jag förstår. Biosyntes.
När råttorna fråntogs ett visst fett ur sin diet,
kompenserade deras celler med att producera för mycket eget fett.
- Och gäller samma sak för människor... - Så är dieten lönlös
om vi inte kan hindra överproduktionen, sakta ner biosyntesen?
Jag har mer. Som jag förtjänar två pussar för, min älskling.
I sammanfattningen talas det om begreppet fettsyremanipulation.
- Vad är det? - Jo,
de hindrar råttorna från att producera en typ av fett
genom att fylla deras diet med en annan.
Alltså kan vi kanske hindra Lorenzos produktion av mättade C24 och C26
genom att fylla hans diet med en mindre skadlig typ av fett.
Vi borde få det här översatt så snart som möjligt.
Jag har också nyheter.
Ett brev från Omouri.
Han ville inte öppna det förrän ni kom hem.
- Omouri. - Ja.
Michaela, redan imorgon
kommer dina polska råttor att prata till oss på engelska.
Jag har tänkt på något.
Jag hittade artikeln av en slump. Jag skulle lika gärna kunnat missa den.
Den skrev av en polsk biokemist, som säkert inte vet något om ALD.
Men det ger oss ändå en ny linje att gå på.
Ja, men det kan ta månader.
Och sedan kommer andra ledtrådar, som tar mer tid - tid som vi inte har.
Alla experter som jobbar i enskildhet, var och en med sin bit av pusslet.
Naturligtvis vore ett symposium bästa sättet att påskynda informationsutbytet.
Det är på sitt sätt en mycket bra idé, Mr Odone.
Bara... Får jag säga något?
Har ni någon idé om hur många barn som dör varje dag i USA
genom att sätta pommes frites i halsen?
Många fler än de som dör i adrenoleukodystrofi.
Vår sjukdom är en marginal sjukdom.
För sällsynt att uppmärksammas och få finansiellt stöd,
särskilt med tanke på Reagans ekonomiska åtstramning.
Så medan idén är god, är det en lyx vi inte har råd med.
Men, vi förstår det, därför har vi utarbetat en budget
baserad på 40 deltagare över två dagar.
Vi tror det går på 35 000 dollar. Min fru och jag samlar in pengarna.
- Vi kan inte låta er stå för kostnaderna. - Nej, nej, nej.
Det är det minsta av våra bekymmer.
Självklart behöver inte institutet ta någon risk
för familjen Odone står för eventuella underskott.
Och vi tog oss friheten att skriva en namnlista.
Ni får ursäkta, Dr Nikolais. Vi har två villkor.
Vi skulle att symposiet betonar behandlingar,
och Michaela och jag vill delta i diskussionerna.
Martha, tyvärr måste vi göra din arbetsbörda tyngre,
men det är för en god sak.
Vi har beslutat att hålla det första symposiet för ALD.
Vi borde meddela familjen Muscatine.
Naturligtvis. Stiftelsen kan hjälpa med arrangemangen.
De kunde till och med... samla in pengar.
Hur vore det om vi samkörde med stiftelsens nästa familjekonferens?
- När är den? - Nästa sommar. 4 juli.
- Det är om nio månader. - Det kommer att ta oss den tiden
att b juda in upptagna läkare och få in pengar.
- Det tror jag inte. - Vad har ni för tidsplan, Mrs Odone?
- Fem veckor. 10 november. - Det är inte möjligt.
Det tror jag det är.
Ursäkta, men varför har ni så bråttom?
Som ALD föräldrar, vet vi båda svaret på den idiotiska frågan.
Om ni vill att detta ska hända, gör ni verkligen på fel sätt.
Vi gör åtminstone något.
- Förlåt, jag förstår inte. - Han vill byta blöja.
Mrs Muscatine, hör på. Hallå?
Man borde tvinga upp ögonlocken på dem.
- H jälper de inte? - Det ser inte så ut.
- Bra. Jag tar honom. - Det behövs inte.
- Vad gör ni? Lånar på huset? - Inte förrän jag måste.
Michaela.
I två månader har jag spelat på Washingtons hjärtesträngar
för att sponsra multipel skleros, plötslig spädbarnsdöd och cystisk fibros.
Varför utesluta adrenoleukodystrofi?
Därför att jag också täcker politik, kultur, kvinnofrågor med mera
och min läsekrets kräver en balans.
Jag kan inte skriva ännu en medicinsk story. Kanske nästa månad.
Joyce, du borde träffa min son.
Mina vänner.
Det här är så generöst.
Vet du, Augusto, våra fruar vill gärna forma en kommitté
- som kan ta sig an gästfriheterna. - Underbart.
Vi sparar inte bara pengar, men de får massor med god mat.
Croissanter till frukost, stämmer det? FN-plockmat till lunch.
Britterna serverar läckert eftermiddagste.
Och till middag har jag skaffat en fantastisk italiensk kock.
Behövs ett par extra händer? Jag kan slicka kuvert, koka kaffe, vad som helst.
Och de här är till er pojke. Jag har den bästa eko-odlingen i Virginia.
- Tack. - Du kommer inte ihåg mig.
Wendy Gimble. Stiftelsens familjekonferens. Jag ropade högre än du.
- Javisst. Du har två pojkar. - Jaybird är borta, men Jake här mår bra.
Vi tycker det ni gör är fantastiskt.
Hej Jake. Stig på. Tack.
När jag läste om vad ni gjorde, tänkte jag "Det är dags att nåt görs."
- Kom in och träffa de andra. - Är det Lorenzo?
Ja. Lorenzo, det här är Jake. En ung man i din ålder.
Titta, en enorm pumpa. Vi går och känner på den.
Vadå, sötnos?
Förlåt, Lorenzo. Vi får ta om det.
I morse kunde jag fortfarande förstå honom.
När ALD:s gen kan klonas, kan vi identifiera den störda enzymen,
massproducera genen, implantera den i ALD patienter
- och normalisera ämnesomsättningen. - Hur lång tid tar det?
FÖRSTA INTERNATIONELLA ALD SYMPOSIET 10 november 1984
Sju eller tio år.
Vetenskap har sin egen tidsbestämmelse,
och mycket ofta kan framsteg bero på ren slump.
Under de sista sex månaderna, har alla våra ALD pojkar följt en regim
som utesluter mättade C24 och 26.
Men trots dietens restriktioner,
har dessa långkedjade fettsyror stannat på samma nivå,
och i några fall även ökat.
Denna kompenserande ökning tror jag beror på biosyntesen.
Men, Gus, om ni kan uppehålla dieten
och på något sätt hämma biosyntesen, då har ni en behandling.
Nej, man har inte riktigt en behandling.
Man får ett sätt att sänka fettsyrorna till normal nivå.
Om ni vill hämma biosyntesen,
har ni tänkt på fettsyremanipulation?
Det finns lite litteratur, en råttstudie, rysk eller polsk.
Polsk. Straszak. Här är kopiorna.
Journalen för biologisk vetenskap i Polen 1979, volym I I.
De fyllde dieten med ett slags fett och minskade biosyntesen av ett annat.
Jag kommer ihåg den här artikeln.
Och i Kanada har de sett samma sak hos dvärgsvin.
Jag har faktiskt sett det i mänskliga celler.
I mänskliga ALD celler.
Jag har tagit fibroblastprover från patienter med ALD - alltså hudceller.
Var och en har samma genetiska defekt.
Jag inkuberade dem i oljesyra och minskade de mättade C24 och C26
- med mer än 50 %. - Ursäkta mig, doktorn.
Sa ni oljesyra?
Ja, enkelomättad C18, huvudingrediensen i olivolja.
- Då är det väl en grund för behandling. - Vänta nu.
Studierna är i framodlade celler. Vi vet inte om det fungerar på människor.
Men ta olivolja, prova på en patient och se...
Augusto, olivolja är utesluten ur dieten: C24, C26.
Ja, men använd då vad Dr Rizzo gav sin fibroblast.
Ren oljesyra skulle vara mycket giftig för något levande, djur eller människa.
Den måste vara i triglycerid form, vilken är ätlig, men otillgänglig.
Men kan man inte ta vanlig olivolja och utvinna C24 och C26?
Det skulle man, men det är komplicerat och mycket dyrt,
särskilt för de kvantiteter som går åt i en klinisk prövning.
Har ni tagit kontakt med kemiska företag?
Ingen vill plocka upp notan för det.
Inte för en prövning, inte för något utan en marknad.
- Då har ni inte försökt? - Nej.
Om vi kunde få tag på triglycerid, då kan vi ändra på det?
Ja. Oljan måste var triglycerid för att var ätlig.
Ätlig form. Triglycerid.
Ingen här kan hjälpa er.
Känner ni någon som skulle kunna hjälpa?
Jag kopplar till växeln.
- Vilken anknytning? - Forskning och utveckling.
F&U.
- Jag behöver triglycerid oljesyra. - Ert namn, doktor?
- Jag är inte läkare. - Är ni från ett företag?
Nej, det är jag inte. Jag är mamma till ett sjukt barn.
- En mamma? - Just det.
- Och ni vill ha... ? - Oljesyra.
- Det är upptaget. - Jag väntar.
Papā lagar spaghetti al pomodoro,
kryddad med basilico, en kunglig ört för vår prins.
Här, Lorenzo, smaka lite. Bra.
Den bästa ledtråden kom från symposiet:
oljesyra i triglycerid form. Det är Lorenzos enda hopp.
Oroa er inte, Mrs Odone. Han ringer er inom en timme.
- Det kan ni vara lugn för. - Tack. Numret är 301...
Oroa er inte, jag har numret.
- Tack så mycket. - Ingen orsak. Hej då.
När sväljningsreflexen blir svagare, kan han inte klara sin egen saliv.
Vi måste alla vara uppmärksamma. Det är viktigt att hålla efter det här.
Om vi låter saliv rinna ner i luftvägen blir luftstrupen utsatt.
Det vill vi inte.
Så här gör du. Sätt tummen på ventilen.
När du inte vill suga, lyft på tummen.
Hej. Jag ringer från ProtoChem igen. Jag kopplar till vår Mr Pellerman.
PROTOCHEMS LABORATORIER Cleveland
- Jag har hört ni vill ha tag på oljesyra. - Ja, i triglycerid form.
Ni har tur. Vi testar en triglycerid oljesyra för industribruk.
Industri? Kan den användas som matvara?
Det tror jag. Det är en renad olivolja.
Utan mättade fetter? Ren enkelomättad C18 i triglycerid form?
- Jodå. - Är ni säker?
Vi råkar ha en flaska här, som bara sitter på hyllan.
Fantastiskt! Hur kan vi få tag på den?
- Ursäkta. Fortsätt. - Hur kan vi få tag på den?
Den är vacker.
- Och helt ofarlig? - Gus, du pratar med en italienare.
- Det är bara olivolja. - Ja, det är ofarligt. Som socker.
Ändå kan socker innebära döden för en diabetiker.
Problemet är ju att vi inte vet hur mycket Lorenzo kan omsätta fetterna.
Men Gus, det är sju månader sedan Lorenzo fick sin diagnos.
Han kan inte prata. Inte röra sig.
Augusto, jag är en vetenskapsman,
och jag är till absolut ingen nytta
om jag inte kan vara ob jektiv.
Och jag är ingen vetenskapsman. Jag är en pappa.
Och ingen ska bestämma vilken salladsdressing jag kan ge min son.
Augusto.
Den medicinska vetenskapen är inte som fysik.
Det finns ingen matematisk säkerhet.
Vi sysslar med lidande människor och kan verka hjärtlösa.
Jag vet.
Du inser att ett samarbete måste vara inofficiellt?
Sė, s ė, naturligtvis. Dosen. Vi tror 40 gram per dag.
- Det är för mycket. Säg 30. - 30?
Ja. Mer än så kan skada din sons lever.
Älskling, de börjar nu.
Vi ska skicka iväg blodet för att få en baslinje, min modiga pojke.
För idag börjar vi kampen mot det onda.
Där. Klart.
Lorenzino, i år firar vi tacksägelsedagen lite tidigt
med en fin barracuda som vi brukade äta på Comorerna.
Och papā har lagat den med aromatisk dill.
Och nu
häller vi på den särskilda olivoljan som mamma hittade.
Okej?
Sådär.
Deirdre.
Okej, Lorenzo. Nu kommer det.
21 november 1984
En månad senare
- Sådär. - Det klarade du okej, killen.
Moster Deirdre menar "bra", älskling. Här hemma vårdar vi språket.
Det får du också göra när du kan prata igen.
- Hallå? - Jag ringer från Dr Nikolais kontor.
Jag har Lorenzos resultat. De mättade C24 and 26 har minskat något.
- Ungefär 15 procent. - 15 procent?
Dr Nikolais varnar för att hoppas på för mycket. Förändringen kan vara spontan.
- Får jag yttra ett litet pip av glädje? - Vi vet mer nästa månad.
Tack.
Michaela.
Augusto. Hämta något som håller ner tungan.
Mitt barn.
Är det här ett slags anfall, som epilepsi?
Det är det inte. Det är en muskelspasm som orsakas av saliv i luftvägen.
- Vi suger salivet. - Regelbundet.
Jag vet det, men lite saliv samlas ändå i luftstrupen.
Andra barn kan hosta upp den.
Men hos Lorenzo utlöses en hel serie av reflexer
som resulterar i vad ni just har sett.
Om det händer igen, vad gör vi då?
H jälp honom rida ut det.
Vi har inga svar. Det bästa jag kan erb juda är nåt lugnande.
Men om det inte är epilepsi, då vet han vad som händer, eller hur?
Det är möjligt.
Och om det händer igen, så kan vi gå igenom det tillsammans.
De är möjligt, Michaela.
- 50 procents minskning? - Det stämmer.
Tack så väldigt mycket. Tack!
Januari 1985
Jag vet att vi inte är vetenskapare, men vi har observerat...
Vi gör det på vårt sätt, Augusto. Lita på oss.
- Jag måste gå. - Bra. Tack.
Adjö.
- Nikolais tycker det är intressant. - Intressant? En minskning på hälften.
Men det är för tidigt att dra slutsatser. Rizzo kanske åtar en prövning.
Och han bad oss att inte säga nåt till andra föräldrar.
- Vad? - Det är omoraliskt. När något till slut...
- Föräldrarna måste få veta. - Vi berättar. Så kan de själva avgöra.
- Stiftelsen har ett adressregister. - Vi ringer Muscatines.
Jag kan ta lite förnedring för en god sak.
Michaela.
Utsökt. Det var värt att köra 50 mil för.
- Nu, mina vänner: efterrätt. - Låt mig flytta på det här.
Och lite vetenskap till Loretta.
Tack.
"Kära ALD föräldrar."
- Vill ni att vi ska skicka ut det här? - Ja. Vi betalar för kopiering och porto.
Men ni förespråkar ju en terapi.
Nej, vi rapporterar bara en positiv förbättring i dieten.
Det vore fel att hålla det från andra föräldrar.
Mrs Odone, vår styrelse består av framstående läkare
och vi tar råd från dem.
Det är de som har medicinsk utbildning.
Men, kära du, Nikolais vet redan om det här
- och den eländiga karln gör inget åt det. - Därför att han är vetenskapare.
- Nej, för att han har en annan agenda. - Ja, ja. Calmati.
Vet du, Loretta, ibland...
är forskarnas intressen inte samma som föräldrarnas intressen.
Forskare är människor och ibland kan de ha fel.
Som stiftelsens ordförande representerar du oss, föräldrarna.
Och du tjänar dem bäst genom att informera.
Allt vi ber om är att du cirkulerar brevet.
Våra föräldrar lider nog utan falska förhoppningar.
Vi kan inte ge belägg för varje tok med några aprikoskärnor på fickan.
Ursäkta, men det här är inte Laetrile. Vi pratar om en essens av olivolja,
ett förslag som forskarna kom med på symposiet.
Och det fungerar på Lorenzo.
Det fungerar på en ALD pojke till en väsentlig grad.
- Högst väsentlig. - Andra föräldrar har en rätt att veta.
Vi vet att sjukdomen dödar, så de har en rätt att välja.
Och om de tycker som vi, kan de utöva tryck på läkarna.
Därför att vi, som föräldrar, måste utmana läkarkåren. Driva på.
Om inte någon är villig att utmana och provocera, hur kan vi nå framsteg?
Vi tycker att det sker framsteg.
Vi vet det, allt vi säger är, utbyt information med läkarna.
Säger du åt oss vad vi ska göra?
Vi ber er sprida information.
Ni ska lära läkarna? Där jag kommer ifrån kallas det arrogans.
- Arrogans? - Ja.
Det är arrogans.
Det kommer från latinets arrogare.
Vet du det? Känner du till roten? Dess betydelse?
Det betyder att göra anspråk på.
Det är ordets rot. Det betyder att göra anspråk på.
Och jag gör anspråk på rätten att kämpa för mitt barns liv.
Och ingen läkare, ingen forskare, ingen jävla stiftelse, kan hindra mig
att fråga frågor som kan rädda hans liv!
Och ni har ingen rätt att hindra spridningen av sådan informationen!
- Så tänk på saken! - Vårt jobb är att vara där för föräldrarna.
Att trösta dem, inte att göra dem upprörda.
Om läkarna tror ni har kommit på något, kommer de att säga det med tiden.
- Deras tid är inte samma som vår tid. - Är de så fulla av makt...
Är de så fulla av makt att ni sitter tysta?
De är inte gudar!
Vet ni, den här fogligheten äcklar mig!
Ni tror ni vet så mycket. Låt mig säga er något.
När Michael blev sjuk, letade vi efter allt som kunde hjälpa.
Men vad var det bästa som hände? Han dog snabbt.
Men Tommy... Han har hållit ut i tre år.
I två av dem har han varit utan syn, utan sina sinnen,
allt som gör honom mänsklig. Han är ett vårdpaket.
Jösses. Om ni slutade allt förnekande, skulle ni inte göra ett dugg
för att förlänga er pojkes lidande och förnedring en minut till.
Har ni tänkt på att han kanske inte vill vara kvar längre?
Sė, s ė. Tack.
Februari 1985
Det måste vara ett misstag.
Nej, Nikolais säger det stämmer.
- Augusto. - Åh, förlåt.
- Ska vi riskera att öka dosen? - Nej, han är för känslig.
Högre dos kan skada levern.
Lorenzo, lyssna på mig.
Du måste vara så modig som bara du kan vara.
Vi räknar tillsammans, du och jag, okej?
Lyssna på mammas röst så släpper det onda.
Ett, två,
tre, fyra...
Michaela.
Jag har varit sjuksköterska i 18 år, åtta av dem på barnakuten.
Och jag vet att man inte alltid kan följa reglerna, men...
den här pojken borde inte vara hemma.
Han borde läggas in på ett ordentligt utrustat sjukhus.
Varför säger du inte vad du egentligen menar?
Jag trivs inte med den här situationen.
Och Lorenzo och jag trivs inte med din brist på trivsel.
Jag kan inte fortsätta ta del av detta.
Jag måste be att få sluta. Jag stannar tills...
- Nej, du borde sluta ikväll. - Michaela, lugna dig.
Jag skickar en check till agenturen i morgon.
Du, Ruth. Vi är alla ganska pressade.
Hon pratar om placering, Deirdre. I klarspråk betyder det "sjukhem".
Lorenzo har nog att stå ut med. Vi utsätter oss inte för tvivel och uppgivelse.
Hon är utmattad. Det är allt.
Du, jag vet inte. Någon måste säga nåt.
Lycka till.
Mars 1985
Titta vad jag hittade.
Se på det här. Titta bara.
Jag ska visa dig.
Var är vi? Precis här.
Det var i juni -83, för bara 21 månader sedan.
Det är faktiskt på tiden att ni två lättar på trycket.
Deirdre.
Om vi bara visste varför det fungerar till hälften,
då kanske vi får reda på nästa steg.
Augusto, hur många morgnar har jag hittat dig sovandes
under en hög av utredningar och med lampan tänd?
Och sedan vaknar du och släpar dig in på kontoret.
Hur länge kan du hålla på så?
Om du blir sjuk - vilket du blir - var ska du få pengar ifrån?
Vad säger du till mig? För guds skull, han är mitt barn.
Och det är Cristina och Francesco, och det är ett år sedan du såg dem.
Lyssna nu på mig, okej?
Ni måste ha ett liv bortom Lorenzo.
Vad är det du säger? Att jag ska ge upp det här?
Men du. Vi vet att även om nivåerna blir normala,
kan hans hjärna inte fixa sig själv.
Hur mycket myelin har han kvar? Frågar du aldrig dig själv det?
- Deirdre, det räcker. - Nej. Snacka inte skit.
Du gör det, men inte hon.
Aldrig.
Vi måste göra någonting åt henne. Hon varken äter eller sover.
Hon gör mig rädd. Jag tror hon tappat kontrollen.
Du har sett hur hon är med honom. Hon kan inte släppa honom.
Stackars Deirdre.
Talat som bara en äkta barnlös kvinna kan.
Michaela, Deirdre talar utifrån sin kärlek.
Jag säger bara vad jag ser.
För er bådas skull måste det finnas ett liv bortom Lorenzo.
Har inte han en röst? Ingen livslust? Han uttrycker den genom oss.
Kan du inte se det, har du ingen plats här.
Michaela, för guds skull, hon är din syster.
- Jag tror du har tappat kontrollen. - Då tycker jag att du ska gå.
H jälp henne packa. Jag går tillbaka till vår son.
Din syster har rätt. Du är galen. Absolut galen.
Så jag är galen för att jag talar för vår son?
Ja! Ja! Galen!
Tokig. Dement. Sjuk i huvudet!
Bara en galen kvinna skyr sin kyrka, sin man, sin familj.
Förlåt mig. Jag menade det inte så här.
Hur kan jag? Hur kan jag glädjas åt något när han gläds åt inget?
Hur kan du tala om din kärlek för honom när du trivialiserar honom...
Du skyller på alla utom dig själv och ditt förgiftade blod!
Nej! Nej!
- Mrs Odone! - Hämta en slang.
Har du slangen?
Säg "ja", Nancy Jo. Min uppmärksamhet är på Lorenzo.
Älskling, titta på mig. Lyssna på mamma. Vi räknar.
Ett, två, tre, fyra...
Jag ger honom så mycket lugnande jag vågar. Jag kan inte göra mer.
Hur står han ut i så många timmar?
Augusto.
Jag tror inte han behöver stå ut med det så mycket längre.
Låt mig ta honom.
- Du behöver vila. - Jag har det bra.
Men jag skulle behöva en kopp kaffe.
Lorenzo, lyssna på mamma.
Hör du mig, min älskling?
Om det här är för mycket för dig, mitt hjärta,
flyg då, flyg så snabbt du kan till Jesusbarnet.
Det går bra.
Mamma och pappa klarar sig.
Jag har sällan sett något mäta sig med pojkens tålighet.
De har en säng tillgänglig där uppe.
Nej, nej, nej. Inte på ett sjukhem.
Det blir lättare. För alla.
Men då hedrar jag inte Lorenzo.
Michaela. Kom.
- Vadå? - Kom. Kom nu.
- Syster. - Ja.
Idag äter vi, moglie mia, till sista munsbiten.
- Jag är inte hungrig. - Nej, nej, nej. Ät.
Sitt.
Michaela, sitt ner.
Från och med i morgon behöver familjen Odone all sin styrka.
Lyssna. Vi försökte normalisera Lorenzos blod.
Och med oljesyran hade vi till hälften rätt, men det var tur.
- Det var mer än tur. - Nej, det var tur. Enbart observation.
Rizzo iakttog något i ett provrör.
Vi prövade det på Lorenzo.
Rizzo iakttog en 50-procentig minskning hos fibroblasterna.
Vi iakttog en 50-procentig minskning hos Lorenzo.
Michaela, det är tur. Det är observation.
Det är allt. Det är inte att förstå.
Och innan vi förstår varför detta bara fungerar till hälften,
hur kan vi vänta oss att lyckas helt och hållet?
Jag måste förstå, Michaela. Du måste förstå.
Alltså går vi tillbaka till biblioteket i morgon.
Nej, nej, nej. Vi går igenom all litteratur, allting om fettsyrors omsättning,
varje ord som publicerats de sista tio åren.
Så du måste äta.
Den energi och tid jag har kvar vill jag ge Lorenzo.
Du stannar hos honom. Jag går till biblioteket.
Jag gör kopior till dig, tar med dem hem.
Augusto, vi har lånat på huset. Du har inte råd att inte jobba.
Michaela, jag jobbar. Jag passar in det på något vis.
Det här är viktigt. Jag behöver dig
Jag behöver dig, Michaela.
Så, ät.
April 1985 Tolv månader efter diagnos
Betty.
Alla fettsyrestudierna koncentreras på mitten av kedjan
därför att medellånga mättade kedjor har att göra med kolestorol.
Så vad gör dessa forskare? Tänk kolesterol, kolesterol.
C12. C14, helvetes C16.
- Augusto, vad letar du efter? - Jag letar
- efter långkedjade fettsyrekedjor. - Okej. Skriv ner det åt mig.
Forskare borde göra något åt detta.
- Skriv ner det. - Långkedjade fettsyror.
C18 till C26.
Mättade.
Enkelomättade, okej?
Bra. Nu vill jag att du går på lunch.
Ta en lång lunch så ska jag se vad jag kan göra.
Mer kunde jag inte få ihop på så kort varsel.
En artikel från en veterinär forskningstidning om grisar.
- Men den handlar om dina långa kedjor. - Tack ska du ha, Betty.
Hör du, jag är ledsen för...
Ja, ja, du är ju italienare.
..72, 73, 7 4...
Sådär ja. 75, 76,
77, 78...
Bra gjort, Mrs Odone.
Just så, min kära. Du vet att bara de starkaste, modigaste pojkar,
mycket speciella människor har valts ut att kämpa mot det onda.
Jag ger honom lite vatten, okej? 20 cc?
Ja.
Och varför inte berömma Lorenzo för det utmärkta jobb han gjorde?
Du gjorde ett utmärkt jobb, Lorenzo.
Ibland undrar jag, min kära, om folk inser hur verkligt otrolig du är.
Maj 1985
Åh, tack. Tack så mycket.
Är detta en ny hobby eller en ovana?
Nej, det är bara en enkel själ i arbete, det är allt.
Varje gem, Deirdre, är två kolatomer.
- Åh, Gud. - Nej, nej, nej.
Verkligen två kolatomer, förstår du?
Så vi har C2, C4, C6, ser du?
Här är vad jag försöker göra. Jag försöker göra en kedja,
En mycket lång kedja av enkelomättade fetter.
- Det här är hjältarna. - Och vad är dessa? Bovarna?
Visst. De här
är bovarna, förstår du?
Och vad jag försöker göra,
jag försöker förstå förhållandet
mellan hjältarna och bovarna.
Jag är enzymet.
Jag sträcker ut handen, tar en kolatom och sätter den på min kedja.
Här är kedjan.
Nu kan du vara bov-enzymet.
Nej, nej. För min skull. Du är bov-enzymet, okej?
Ta den.
Ta tag i en kolatom och sätt den på din bov-kedja.
Jag hade problem med köksvasken.
Nej, nej. Gör det bara, så förklarar jag sedan. Bra.
Nu kan vi börja göra våra kedjor.
Okej? Sätt på en till. Bra Deirdre.
Då sätter vi på en till.
- Här är materialet på enzymkomplex. - Tack så mycket. Mille grazie.
- Prego. - Prego! Mycket bra.
- Gjorde du extrakopior? - Så klart.
- Tack så mycket. - Till Michaela? Hur mår hon?
Hon mår bra.
Här är vi. Vi gör våra kedjor i ungefär samma takt.
Det verkar naturligt.
Men, Deirdre, om vi var enzymer
i kroppen på små råttor, eller grisar, eller Lorenzo,
och om jag skyndar på, då blir du långsammare.
Varför blir det så?
Varför, om jag är snabbare, blir du långsammare, om vi är separata enzymer?
Det innebär ett slags förhållande.
Vi påverkar varandra på något sätt. Det finns ett slags samspel.
Men vad är det?
Vad är det?
29 maj 1985
Ett, två,
tre, fyra,
fem, sex,
sju ljus.
Och mamma blåser ut dem åt dig.
Önska dig något.
Michaela, det är samma enzym.
Det är samma enzym för båda kedjorna. Det är samma förbaskade enzym.
Om vi håller enzymet upptaget med att göra enkelomättade...
Avleds det från att bygga upp de mättade.
Precis. Så har vi ett sätt att lura naturen.
Ja, det är en princip som heter "kompetitiv inhibition".
Så, Gus, är det ett rimligt antagande?
Jag tror det är mer än så. Du har klarlagt den biokemiska banan.
Augusto, jag vill gratulera dig.
Detta förklarar varför oljesyra bara är delvis framgångsrik.
Jo, det är C18, förstår du. För långt ner i kedjan.
Så vi gör ännu ett hinder. Vi blockerar bovarna högre upp i kedjan,
de mättade fettsyrorna, mellan C22 och C24.
Så sätter vi stopp för otäckingarna.
- Och hur ska det gå till? - Genom att lägga till enkelomättad C22.
- Det är erukasyra. - Just precis.
- Martha? - Ja, doktor?
Bland våra djurstudier hittar du en mapp om erukasyra.
Med e... r-u-k-a.
- Okej. - Tack.
Du tror inte det kommer att gå?
Jag tror ni har hittat en grundprincip som kan vara enormt användbar.
Men erukasyra framkallar hjärtproblem hos råttor.
Om det inte är säkert för dem, vet jag inte hur man kan rättfärdiga det
som behandling för människor.
Men Gus,
erukasyra är den huvudsakliga beståndsdelen i rapsolja.
Rapsolja är en vanlig matvara i Kina och Indien.
Och hjärtsjukdomar inträffar mer sällan där än här.
Nåväl. Se på dokumentationen. Lipidos,
hjärtmuskelskador, kolestorol i binjurarna
och skador på fortplantningsorganen.
Jag är rädd för att bevisbördan är för tung.
Och inget forskningsråd för humanstudier
kommer att göra annat än att förkasta erukasyran.
Men humanstudien har redan fullbordats av historian.
De har ätit oljan i dessa länder i tusentals år.
Ni förväntar er väl inte en prövning byggd på ett sådant påstående.
Ni borde syna era prövningar
när barn dör, och hitta ett sätt att forska...
- Det är sunt förnuft. - Vi har helt enkelt en motsägelse.
Vi söker mer information. Vi avfärdar inte erukasyra utan vidare.
Michaela, om jag struntar i bevisen
och vi sätter igång en behandling byggd på erukasyra...
Något går fel. Vad gör vi då?
Jaha, jag antar att proportionen risk- belöning inte är nog attraktiv för dig.
Förlåt?
En pojkes liv är inte tillräcklig belöning
för att riskera institutionens rykte och ditt anseende.
Det var orättvist. Ni har ansvar bara för ert barn.
Jag har ansvar för alla pojkar som lider av den här sjukdomen,
nu och i framtiden.
Visst är jag förtvivlad över er pojkes lidande.
Och visst applåderar jag era ansträngningar å hans vägnar.
Men jag vill inte ha något att göra med den här oljan.
Vi frågar inte, doktorn, efter din förtvivlan eller applåd.
Vi frågar bara efter lite kurage.
Okej. Bra.
Trots läkarna, säger oss vårt förstånd att risken är värd att ta.
Men, min vän, vi behöver en sympatisk medhjälpare.
Om det stod i min makt, skulle jag göra allt för att hjälpa.
Jag har också en pojke.
Men oddsen är inte bra.
Men de sa samma sak om oljesyran, och här var den,
- sittande på hyllan. - Detta är en helt annan situation.
Att utvinna C24 och C26 ur rapsolja...
Det är mycket svårt. Det skulle ta vår bästa kemist ett år.
Den accepteras aldrig av läkemedelsverket. Erukasyra för mänskligt bruk?
Jag är ledsen, men ingen i landet kommer att vilja röra detta.
Men utomlands, då?
Jag vet inte vart jag skulle skicka er.
Åh, Mr Pellerman! Vi representerar över ett dussin utländska företag.
Det måste finnas ett som kan hjälpa.
Vi kanske bara behöver titta på listan över utländska företag.
Nej, du och din fru har tillräckligt att göra.
Jag tror Mr Pellerman gärna ringer runt åt er.
Vi måste ha juridisk täckning.
Om något går fel, kan företaget inte hållas ansvarigt.
Vi skulle inte hålla er ansvariga. Nej, nej.
Och detta. Jag vore tacksam om vi kunde skicka runt det här.
"Sambandet mellan enkelomättade och mättade fettsyror:
terapeutisk behandling av ALD."
- Wow. - Skrev ni det här?
Ja. Vi kände att om vi bad om hjälp,
skulle vårt resonemang vara tydligt.
Vi har läst er uppsats. Det är ett underbart stycke biokemi.
Över hundra företag säger att det är "för svårt".
Mitt första intryck var att det var fullkomligt omöjligt.
Men jag har sysslat med svåra fraktioneringar i 40 år
- och jag skulle vilja ta mig an det. - Hur lång tid tror ni, Mr Suddaby?
Jag har bara sex månader kvar innan pension, så vi får se.
Bra. Då låter jag er sätta igång. Ring mig om ni har några frågor.
Finemang. Hej då.
CRODA KEMIKALIER London
September 1985 Sjutton månader efter diagnos
Vem kan det här vara?
Din goda vän Wendy, med allsköns frukt och grönt.
- Hej Michaela. - O j, så fint.
Hej Lorenzo.
Är inte Jake i skolan idag?
Han mår inte så bra.
Jag går en sväng med Mrs Gimble och vi är snart tillbaka.
Jag har givit honom oxkarbazepin och 15 ml vatten.
- Ska jag göra nåt annat? - Han skulle säkert tycka om en saga.
Har du ett problem med det?
Bra.
- Han har haft ett par utbrott. - Jag är ledsen.
Det reder sig.
- Dr Rizzo har satt honom på oljesyra. - Det är bra.
Hej Jake.
Hej hjärtat. Tack för potatisarna.
Säg hej, pojk.
Hej Mrs...
Odone.
Han såg hur Jaybird dog.
Han vet vad som väntar.
"De glömde sin hunger och följde fågeln."
"De kom till en glänta i skogen."
"Framför dem syntes en liten stuga, som lyste i solnedgången."
"'Titta, Greta' utropade Hans. 'Stugan är gjord av pepparkakor."'
"'Det är den' svarade Greta, och sprang fram och smakade på en bit
som hon bröt loss från väggen."
"'Och taket är gjort på den finaste knäck."'
"'Fönsterkarmarna är av choklad' sa Hans, och bröt loss en bit."
"'Och fönsterglasen av glasyr' sa Greta. I det ögonblicket..."
Nancy Jo, tror du att du kan uppbåda en gnutta entusiasm?
Lorenzo älskar ord. Han älskar att lyssna på språket.
Jaha, men mitt jobb är att vårda inte att läsa sagor.
Har du avgjort att hans sinne inte behöver vårdas som hans kropp?
Vilket sinne?
Vad sa du?
Inget.
Ut.
- Men Mrs Odone... - Gå din väg.
Jag har läst på om sjukdomen! Jag vet vad den gör med hans hjärna!
Lorenzo ska inte behöva lyssna på en illiterat med tvåsiffrig IQ.
Fatta att lampan är släckt och ingen är hemma!
- Bara stick iväg. Gå. - Och god jul.
- Ut! - Trevlig helg!
Och en fridsam juletid!
"Nära en stor skog bodde en fattig skogshuggare
med sina två barn, Hans och Greta."
"Det var hårda tider, och dagen kom, då de inte hade något att äta,
utom lite gammalt bröd."
"Men Hans..." var som du, min älskling.
"Han var en duktig pojke som kunde lösa svåra problem."
"Skogshuggaren var mycket ledsen..."
Ska du fortsätta så här?
Hon drog själv på sig det. Hon upplät sig själv till tvivlets mörker.
Michaela, Nancy Jo var en bra sköterska. Du tränade upp henne väl.
Ja, men jag vill ha någon som ger mer än medicin.
Någon som tar hand om honom till kropp och själ.
- Jag tror jag har hittat honom. - Vad?
Jag skrev till Omouri. Jag har bett honom komma och bo hos oss.
- Omouri? - Ja.
Lorenzo omges alltid av kvinnor. Han får inte bli en toffelhjälte.
Men du kan inte flytta en pojke från hans fiskesamhälle
för att han ska vårda Lorenzo.
Inte för att vårda, för att vara en vän. Låta Comorerna komma hit hem.
Vi kan inte rycka upp en ung man från hans familj, hans levnadssätt.
- Var ska han bo? - Här, i Lorenzos rum.
Men han har ingen engelska.
Han är muslim. Afrikansk.
Vi kan inte hämta en afrikan hit, där rasismen skapar andraklassmedborgare.
- Det här är Washington. - Han blir som en familjemedlem,
Jag lär honom engelska. Vi kan göra mycket för honom.
Åh, Michaela.
Här. Sitt ner.
Sista gången Omouri såg Lorenzo,
klättrade han i träd.
Han var en vild och livlig pojke, full av liv.
I brevet till Omouri,
har du nämnt vad han kommer att se när han stiger in över tröskeln?
Jag sa att han kommer att se en ung man som är mycket sjuk och behöver en vän.
Det är allt?
Hur tycker du jag borde beskriva honom? Som en biokemisk gåta?
Du vet att han inte är det för mig.
När du tittar på honom, vad ser du?
Säg sanningen.
Det är mycket svårt
att säkert veta
vad som finns kvar av vår Lorenzo.
Om en människa inte kan röra sig,
inte se,
inte tala,
hur kan vi veta vad som rör sig i sinnet?
Han är min lilla pojke.
Och min enda önskan
är att få tillbaka honom som han var.
Mars 1986 Tjugotre månader efter diagnos
- Hur ber jag honom att sluta? - Säg att han kommer att bli sjuk.
Han jobbar vansinniga tider. Våra förväntningar var orealistiska.
Men Don har jobbat i hela sitt liv med ansiktskrämer och kosmetika.
Oljan har honom i sjunde himlen. Du får säga åt honom. Inte jag.
För hans egen skull måste jag det.
Då får du ringa Mrs Odone och säga att vi satt stopp för detta.
- Det är bäst jag låter honom vara. - Jag tror du har rätt.
Lorenzo, Omouri är här.
- Go'morron. - God morgon, Mr Suddaby.
Det står en flaska ren triglycerid erukasyra på min bänk.
Kan du se att den skickas till unge herr Odone så snart som möjligt?
Jag går hem nu. Hej, hej.
Hej då, Mr Suddaby.
Då är det bäst vi sätter igång.
September 1986
Fyra delar av vår vän oljesyran.
Och...
en del erukasyra.
Och vår resa börjar, som alla bra resor,
med mat.
Var är den jämmerliga sköterskan?
Jag tar min baslinje själv om hon inte kommer snart.
En månad är för lång tid. Om vi tar blodvärden varje vecka
och jag tar ett EKG, borde vi veta nog så att Lorenzo kan börja tidigare.
Äntligen.
Hej.
Hur mår tigermamman?
Sa inte Augusto nåt? Jag ska vara Lorenzos råtta.
Det är snällt av dig, men det kan jag inte tillåta.
Jag är en bärare, precis som du. Mina blodvärden är lika höga som dina.
De har tagit min baslinje, och jag är dödshungrig.
Jag har längtat efter att träffa Lorenzos högra hand.
Jag är nöjd att hälsa på moster Deirdre.
Det är kul att träffa dig också.
Så, så, Michaela. Ingen diskussion. Du får inte prova den.
- Lorenzo behöver dig frisk och stark. - Så du utsätter Deirdre för risken
- utan att ens diskutera... - Hördu, jag har luffat genom Indien.
Jag har ätit rapsolja så det står mig upp över öronen.
- Åh, jag har fastat hela dagen. - Nåväl. Sätt igång. Försök.
Då sätter vi igång.
Så, smakar den hemskt?
- Nej? Bra. - Den är god.
Bra. Ät, ät.
Er syster hade inga sidoeffekter?
Inga. Om vi kan normalisera nivåerna hos en bärare så snabbt, vem vet?
- Lorenzo får börja med detsamma. - Storartat.
- Vi är mycket tacksamma. - Inte alls.
Inte minst Deedee, familjens råtta.
- Vilken dos ska ni ge grabben? - Vi har inte tid att vara försiktiga.
Vi har bestämt åtta gram.
27 september 1986
- Hallå. - Mr Odone?
Odone, ja.
Vi har ett problem med blodprovet vi fick.
Ett problem? Vad då för problem?
Kan det ha skett ett misstag med märkningen?
Nej. Inget misstag. Hurså?
Jo, vi körde analysen två gånger, och både C24 och C26 är helt normala.
De är normala?
Ja, jag...
Har du provet framför dig?
Ja.
- Vad är namnet på provet? - Lorenzo Michael Murphy Odone.
Det är Odone.
Nej, det är inget misstag.
- Men tack så mycket. - Okej, hej.
8 december 1986 Trettiotvå månader efter diagnos
- Vad står på? - Nivåerna är normala.
- Spela, spela. - Underbart.
Drick upp, pojk.
Till sista droppen. Bra.
Mamma säger att det här är den enda flaskan i världen.
Nu när vi tagit kål på fetterna i Lorenzos blod,
tror jag Mr Suddaby kan blanda ihop mycket mer.
Mamma kallar det för smuggelgods.
Det här täcker bara en bråkdel av kostnaden...
- Nej, nej, nej, Wendy. - Du måste ta dem.
Nej, vi idkar väl byteshandel.
Vår olja, dina produkter, eller hur?
Så många potatisar finns det inte i världen.
Okej. Varsågod.
Så, när berättar ni för Nikolais?
Vi berättade det för honom och alla de andra läkarna.
- Vad sa de? - De överlägger. De vill ha fler studier.
- Wendy, det räcker. - Så de andra barnen måste vänta?
Vi vet ju vad vi kan göra åt det, eller hur?
Läkarna hade svårt att smälta den första oljan.
De vill se hur det går för Lorenzo med den andra.
- Men vi har inte tid med det, eller hur? - Nej.
Så vi lämnar vetenskapen åt sitt öde.
- God jul. - Hej då, Jake.
Vad hände med sugapparaten?
Den behövs inte, Michaela. Inte sen fyra timmar.
Jag stängde av maskinen.
Och igår kväll försökte han svälja själv.
Augusto!
Februari 1987
Vi hoppas snart kunna meddela
om en ny utveckling i vår terapeutiska diet.
Den är dyr, men med regeringens hjälp
och med hjälp av denna storartade stiftelse,
ska vi börja en prövning innan nästa årsslut.
Sex månader senare
Jag hör att ni önskar oss lycka till.
Ursäkta mig, doktor.
Menar ni den olja som familjen Odone uppfann åt Lorenzo?
- Vi tar frågor senare. - Nej, det är en bra fråga.
Jag borde kanske ha nämnt det, men... Familjen Odone har varit ytterst aktiva
och vi står i skuld till dem.
Tack vare dem förbereder vi nu en prövning
som ska granskas av forskningsrådet för humanstudier.
Om vi sedan kan övertala regeringen att ge anslag,
kommer vi att veta om oljan har mer än en övergående terapeutisk verkan.
Men den fungerar. Lorenzos blodvärden är normala.
Och det är precis därför vi ska göra den här undersökningen.
Ni tror väl inte jag rekommenderar en terapi
som bara grundar sig på en hoppfull observation?
Två. Min pojke har tagit oljan i sex månader.
Jo, Ellard, och hans blodvärden är normala. Han mår bra.
Ni leker med människors hopp.
Vilka tror de där Odones de är, förmer än läkare?
- Var fick ni tag på oljan? - Familjen Odone. Från England.
Den har inte godkänts. Den är inte legitim, ge läkarna en chans...
Kom igen, Ellard. Det handlar om två matoljor.
Två matoljor? Vad är doseringen? Vilka sidoeffekter har den?
- Hur betalar vi för den? - En formell prövning måste ske
innan vi kan sponsra den. Jag hör att den kostar 1000 dollar per liter.
Och ingen medicinsk försäkring täcker er utan registrering.
Och det enda sättet att få det är genom prövning.
De är vad de sa till aidssjuka om AZT, men de kämpade och fick den.
För de var döende. De hade inte tid att vänta...
Vi madrasserade väggarna igår. Jag vill ha den där oljan!
Maj 1988 Lorenzos tionde födelsedag
Här, min älskling. Min söta pojke.
Min stora starka pojke.
Ja, min älskling.
NERVSYSTEM I Grundläggande struktur och funktion
Du förstår, Michaela,
det är som om han är fånge i en mörk grotta.
Därför att han förlorat så mycket myelin, kan han inte hitta ut.
Vi vet att hans enklare funktioner är intakta.
Han andas, sväljer, hans hjärta slår.
Och genom världen utanför har han känsel.
En vidrörelse,
smärta, kyla.
Och här ligger de primära känslorna.
Rädsla, hunger, åtrå.
Medan här uppe i den övre hjärnan, inlåsta,
är hans förstånd, fantasi, minne.
De saker som gör oss till dem vi är.
Så hur når han oss?
När det är så svårt att ens svälja?
Att hitta...
Att hitta vägen, vägen från hans hjärna
till världen utanför
är som att kämpa sig igenom en stenmur.
Så han väntar.
Han väntar.
Michaela.
Tror du ibland...
att...
kanske all vår kamp,
kan ha varit för någon annans barn?
Ja.
Men jag lovade... jag lovade honom
att hans värld aldrig skulle vara tyst.
Han skulle aldrig vara ensam.
Ja.
Två år senare
"En morgon satt en liten kanin i gräset."
"Kaninen spetsade öronen. Det var en ponny som kom travande på vägen."
"Ponnyn drog en trilla, och i den satt herr och fru Karlsson."
"Och fru Karlsson hade sin bästa hatt på sig."
"Så fort de hade åkt förbi tumlade lille Benjamin Kanin ner på vägen
och skuttade iväg - hoppetihopp! Han skulle hälsa på sina släktingar
som bodde i skogen bakom Karlssons trädgård."
"Skogen var full av kaninbon, och i en håla med torr fin sand
bodde Benjamins faster och hans kusiner, Flopsy, Mopsy, Ull-tott och Pelle."
"Fastern var änka, och hon...
försörjde sig med att sticka kaninvantar och sockor."
"Jag köpte en gång ett par..."
Vad är det älskling? Tycker du inte om sagan?
Lorenzo.
Tycker du inte om sagan?
Han gör så där ofta på sistone.
- När? - Mest när jag läser.
H järtat.
Lyssna noga på mamma.
Är ditt andra namn Patrick?
Nej. Är det Peter?
Nej, mamma.
Är det Michael? Michael Murphy?
Ja.
Men du kan inte säga det.
Kan du lära mamma hur man säger nej?
När du blundar, betyder det nej?
Åh, en sån idiot. Det var en ja-fråga.
Nåväl. Du vill inte höra mer om Benjamin Kanin, eller hur?
Det var ett eftertryckligt svar. Nå, unge man.
Då får det vara slut med kaninen. Hur kan mamma ha varit så tanklös?
Vi ska ge alla de här småbarnsböckerna till barnsjukhuset.
Det är dags för tunga grejor. Något heroiskt.
Där ser du. Du måste berätta vad du vill.
Den enda och framtida kungen av TH White.
"Pojken sov gott på skogsmarkens bädd, där han hade lagt sig att vila."
"Först doppade han sig bara under sömnens yta
och låg som en lax i ett grunt vattendrag,
så nära ytan att han tyckte sig flyga genom luften."
"Han tänkte sig vaken, när han redan hade somnat."
"Han såg stjärnorna över huvudet,
där de snurrade runt sin tysta och eviga axis,
och trädens löv susade emot dem."
"Och han hörde små rörelser i gräset."
"Tassande små fotsteg och mjukfransade vingars slag
och försiktiga kroppar som smög över grässtrån."
"Ett rasslande i ormbunken skrämde honom, men väckte hans intresse."
Okej. Är det här din tumme?
Ditt pekfinger?
Ditt långfinger?
ditt lillfinger?
Det är ditt lillfinger. Tror du att du kan röra ditt lillfinger.
Okej. Säg till din hjärna att säga till din arm
att säga till din hand att röra ditt lillfinger.
Försök, hjärtat. Säg till din hjärna att säga till din arm
att säga till din hand att röra ditt lillfinger.
Försök, min vän. Vilken underbar sak. Ett "ja".
Sedan kan det bli ett "kanhända" och ett "kanske"
och till och med ett "tyst, mamma", men nu räcker det med "ja".
Så säg till din hjärna att säga till din arm
att säga till din hand att röra ditt lillfinger.
Försök, käraste. Säg till din hjärna att säga till din hand
att röra ditt lillfinger.
- Försök, Lorenzo. - Du kan göra det, min vän.
Du kan göra det.
Försök, Lorenzo.
WISCONSINS UNIVERSITET Veterinärhögskola
Och de föds utan myelin, är det så?
De enda högre stående däggdjur där myelinbrist förekommer spontant.
Och det går från mor till son?
Ja.
Mamman är från Edinburgh. Det är Jasmine.
Hon skakar inte, men hennes hanvalpar gör det.
- Du tror du kan få dem att sluta skaka? - Jo, det hoppas vi.
Genom att implantera nervceller, förväntar vi oss ny myelintillväxt.
Vi har till en viss del återmyelinerat råttor och möss i tio år,
och det går att upprepa.
Men om vi får anslag kan vi bli först bland högre stående däggdjur.
Och sedan i människor?
Jo, i sinom tid.
Dr Duncan, om jag kan hjälpa dig få ihop pengar
och om vi kan få forskare att samarbeta,
tror jag vi kan uträtta mycket under en kort tid.
Augusto, vi forskare är tävlingslystna.
Ett sånt samarbete är en fin idé, men tyvärr fungerar vetenskapen inte så.
Det är inte nödvändigtvis sant, tänk på Manhattanprojektet?
28 månader. Det tog dem 28 månader.
Om vetenskapare kan mötas för att bygga atombomben,
så kan de väl mötas för att återmyelinera några valpar?
Papā ringde från Italien, älskling.
Han saknar sin Lorenzacchio så, så mycket.
Men han vill att jag berättar att han lagar en stor middag ikväll
en bankett med mat för hjärnorna till de smartaste läkarna i världen
som har samlats för att ge de skakande valparna tillbaka sitt myelin.
Och om de lyckas med det,
kan det en dag finnas hjälp till alla människor som har förlorat sitt myelin.
Inte bara pojkar med ALD, men till människor med multipel skleros
och många andra sjuk domar.
Och tänk, min modiga pojke, om de sen kan ge dig ditt myelin tillbaka,
då kan du säga till din hjärna, att säga till dina tår, fingrar, allt,
- att göra vad du vill. - Göra vad jag vill.
Och sedan, en dag,
kan jag höra min röst
och alla dessa ord jag tänker kommer att finnas utanför mitt huvud.
Filmen blev färdig i slutet av 1992 och så här långt...
Har läkare över hela världen börjat ordinera Lorenzos olja.
Om en diagnos ställs tidigt nog stoppar behandlingen sjukdomen.
Så nu växer en hel armé pojkar upp fria från ALD:s härjningar.
Som erkännande, fick Augusto Odone ta emot en hedersexamen i medicin.
Han och Michaela fortsätter att samla in pengar och driva forskningsgruppen
som kallas "Myelinprojektet".
De skakande valparna har fått nytt myelin
Vilket innebär att prov på människor börjar nästa år.
Många väntar på att ta emot de första hjärncellstransplantationerna.
Bland dem är Lorenzo Michael Murphy Odone.
Under tiden... är Lorenzo 14 år.
Han kan röra huvudet från sida till sida.
Han har återfått sin syn och börjat vokalisera enkla ljud.
Han lär sig kommunicera med hjälp av en dator.
Och så väntar han på vad som kommer sen...
Nu gick den sönder!
Detta är Charles och Harry
och de har båda tagit Lorenzos olja i två år.
Jag heter Michael Benton och jag är tolv och ett halvt.
Jag har tagit Lorenzos olja i fyra och ett halvt år.
Jag fick ALD när jag var 13 år. Jag tar Lorenzos olja...
Jag har tagit Lorenzos olja i tre år.
Några av mina aktiviteter är baseball, basket...